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全球即時(shí):美批準(zhǔn)首個(gè)治療雷特綜合征藥物

2023-06-10 05:26:13來源:科技日?qǐng)?bào)

根據(jù)《自然·醫(yī)學(xué)》8日發(fā)表的一項(xiàng)研究報(bào)告,雷特綜合征患者在用新藥tro


(資料圖片)

科技日?qǐng)?bào)記者?張夢(mèng)然

根據(jù)《自然·醫(yī)學(xué)》8日發(fā)表的一項(xiàng)研究報(bào)告,雷特綜合征患者在用新藥trofinetide治療后顯示出癥狀明顯改善。這些基于Ⅲ期試驗(yàn)數(shù)據(jù)的發(fā)現(xiàn),確立了trofinetide作為美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的首個(gè)治療雷特綜合征的藥物。


論文截圖

雷特綜合征是一種罕見的遺傳疾?。ㄓ蒑ECP2基因變異造成缺失蛋白功能所致),影響神經(jīng)發(fā)育,多發(fā)于女孩和成年女性。雷特綜合征的癥狀包括喪失言語交流能力以及精細(xì)和一般動(dòng)作技能,伴有行為問題、痙攣及胃腸道問題。此前對(duì)這一疾病沒有有效的治療。過去的兩個(gè)trofinetide(一種合成藥物,類似于大腦中的天然生長(zhǎng)因子甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸)二期試驗(yàn)表明其具有潛在的效力,在小型隊(duì)列的雷特綜合征患者中可緩解癥狀。

阿卡迪亞制藥公司進(jìn)行一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)以確定trofinetide治療的安全性和有效性。他們隨機(jī)設(shè)置了187名雷特綜合征的女性患者在12周里獲得trofinetide或安慰劑。他們用雷特綜合征行為問卷(RSBQ)分?jǐn)?shù)來確定治療效果:讓照料者評(píng)估雷特綜合征的一系列特征,包括言語能力、面部表情、眼睛注視、重復(fù)行為、呼吸、夜間行為和情緒。他們還是用全球醫(yī)師評(píng)估(臨床療效總評(píng)量表,CGI-I)評(píng)估患者的情形是改善還是惡化。最終RSBQ分?jǐn)?shù)和CGI-I分?jǐn)?shù)上都表現(xiàn)出顯著改善,且沒有報(bào)告嚴(yán)重的治療相關(guān)副作用。

研究人員總結(jié)說,trofinetide的耐受相對(duì)較好,在改善雷特綜合征相關(guān)關(guān)鍵體征和癥狀上展現(xiàn)出功效。這些結(jié)果得到了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的審核,使該藥物近期獲批成為雷特綜合征的首個(gè)及唯一治療方法。但還需后續(xù)研究評(píng)估藥物的長(zhǎng)期安全性。

圖源:《自然·醫(yī)學(xué)》

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責(zé)任編輯:hnmd004

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